(Adnkronos) – La malattia di Fabry, patologia rara da deposito lisosomiale multisistemica, multiorgano, progressiva, ereditaria, caratterizzata da specifici segni neurologici, cutanei, renali, cardiovascolari e cerebrovascolari, ha un forte impatto sulla qualità di vita di pazienti e caregiver per lunghissimo tempo. “Tuttavia, la disponibilità dei trattamenti enzimatici sostitutivi, le terapie domiciliari e la possibilità della nuova autosomministrazione hanno modificato la storia del trattamento e l’aspettativa di vita dei pazienti”. Così Antonio Pisani, professore di Nefrologia all’Università degli Studi Federico II di Napoli, fa il punto per l’Adnkronos Salute sulla patologia e sui vantaggi della nuova autosomministrazione rispetto ai bisogni dei pazienti.