(Adnkronos) – Un importante traguardo nella ricerca medica è stato raggiunto negli ultimi mesi con il lancio della sperimentazione di fase 1 Halos, la prima al mondo volta a valutare la sicurezza del farmaco ION582, un nucleotide antinsenso (molecola usata per prevenire o alterare la produzione di proteine) che dovrebbe agire in maniera mirata sul sistema nervoso centrale, attivando specifici geni per migliorare la qualità della vita dei pazienti con sindrome di Angelman. Questa rara malattia genetica neurologica colpisce in Europa un bambino ogni 15mila nati, ed è caratterizzata da gravi ritardi nello sviluppo cognitivo, disturbi neuromotori, del sonno, epilessia spesso farmaco-resistente e assenza di linguaggio. Chi ne è affetto ha bisogno di cure croniche, con conseguente significativo carico assistenziale da parte dei caregiver.